| Titre : | la thĂ©rapie gĂ©nique et ses applications. | | Type de document : | thèse | | Auteurs : | Manal ABIDAR, Auteur | | AnnĂ©e de publication : | 2018 | | Langues : | Français (fre) | | Mots-clĂ©s : | hĂ©moglobine gène thĂ©rapie gĂ©nique | | RĂ©sumĂ© : | Les progrès technologiques dans le domaine de la manipulation du génome sont époustouflants en termes de vitesse à laquelle ils ont été rapportés au cours des dernières années. Le potentiel des approches d'édition du génome pour le bénéfice clinique dans les troubles β-globine est immense.
Dans ce sens La bioPharma bluebird bio (Cambridge, Massachusetts), a développé un vecteur lentiviral le lentiglobin BB305 comportant la version fonctionnelle du gène HBB (βA T87Q) pour remplacer le gène muté de la β-globine par transduction de cellules souches hématopoïétique HSPCs par le billet de la technique révolutionnaire CRISPR/CAS9 stratégie parmi d’autres pour traiter les β hémoglobinopathies dans le cadre de l’essai français HGB205 parallèlement a l’essai américain HGB206. Cette stratégie en thérapie génique s’avère suffisamment efficace pour que, plus de trois ans après le début du traitement, le patient n’ait plus besoin de transfusions sanguines pour mener une existence normale alors qu’il était jusqu’alors transfusé tous les mois pour permettre sa survie
L'espoir est aussi de mettre en évidence de nouvelles cibles sur lesquelles on pourrait agir pour améliorer la prise en charge des patients. Plusieurs locus associés à l'hémoglobine fœtale ont ainsi été identifiés. L’un d’eux est le facteur de transcription BCL11A. Celui-ci joue un rôle majeur dans l'arrêt de la production d'hémoglobine fœtale peu après la naissance. Son inhibition chez les drépanocytaires permettrait de rétablir la production de cette hémoglobine, au dépend de l’hémoglobine S.
| | Numéro (Thèse ou Mémoire) : | P0782018 | | Président : | EL HAFIDI.N | | Directeur : | IBRAHIMI.A | | Juge : | EL JAOUDI.R | | Juge : | HASSANI.A |
la thĂ©rapie gĂ©nique et ses applications. [thèse] / Manal ABIDAR, Auteur . - 2018. Langues : Français ( fre) | Mots-clĂ©s : | hĂ©moglobine gène thĂ©rapie gĂ©nique | | RĂ©sumĂ© : | Les progrès technologiques dans le domaine de la manipulation du génome sont époustouflants en termes de vitesse à laquelle ils ont été rapportés au cours des dernières années. Le potentiel des approches d'édition du génome pour le bénéfice clinique dans les troubles β-globine est immense.
Dans ce sens La bioPharma bluebird bio (Cambridge, Massachusetts), a développé un vecteur lentiviral le lentiglobin BB305 comportant la version fonctionnelle du gène HBB (βA T87Q) pour remplacer le gène muté de la β-globine par transduction de cellules souches hématopoïétique HSPCs par le billet de la technique révolutionnaire CRISPR/CAS9 stratégie parmi d’autres pour traiter les β hémoglobinopathies dans le cadre de l’essai français HGB205 parallèlement a l’essai américain HGB206. Cette stratégie en thérapie génique s’avère suffisamment efficace pour que, plus de trois ans après le début du traitement, le patient n’ait plus besoin de transfusions sanguines pour mener une existence normale alors qu’il était jusqu’alors transfusé tous les mois pour permettre sa survie
L'espoir est aussi de mettre en évidence de nouvelles cibles sur lesquelles on pourrait agir pour améliorer la prise en charge des patients. Plusieurs locus associés à l'hémoglobine fœtale ont ainsi été identifiés. L’un d’eux est le facteur de transcription BCL11A. Celui-ci joue un rôle majeur dans l'arrêt de la production d'hémoglobine fœtale peu après la naissance. Son inhibition chez les drépanocytaires permettrait de rétablir la production de cette hémoglobine, au dépend de l’hémoglobine S.
| | Numéro (Thèse ou Mémoire) : | P0782018 | | Président : | EL HAFIDI.N | | Directeur : | IBRAHIMI.A | | Juge : | EL JAOUDI.R | | Juge : | HASSANI.A |
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