| Titre : | LE FACTEUR IX DE LA COAGULATION:PLACE EN HEMOSTASE ET APPLICATIONS | | Type de document : | texte imprimé | | Auteurs : | IKHRICHI HOUDA; D: MASRAR AZLARAB; J: JEAIDI ANASS*;ZAHID HAFID*;; ;; P: BENKIRANE SOUAD | | Année de publication : | 2025 | | ISBN/ISSN/EAN : | M0042025 | | Mots-clés : | Coagulation Coagulation التخثر Facteur IX Factor IX العامل التاسع Hémophilie B Hemophilia B الهيموفيليا ب FIX recombinants à demi-vie allongée Recombinant FIX with extended half-life العامل التاسع دو نصف العمر الطويل PEGylation PEGylation تقنيات الربط | | Résumé : | Title : Coagulation factor IX: role in haemostasis and applications Author : IKHRICHI Houda Rapporteur: Professor MASRAR Azlarab. Keywords: Coagulation, Factor IX, Haemophilia B, Gene therapy, Inhibitors, PEGylation, FIX recombinant extended half-life. Factor IX is a key player in the coagulation cascade, essential for the formation of blood clots. When defective due to genetic mutations, it leads to Factor IX deficiency, responsible for haemophilia B. This rare but serious pathology is the subject of a study detailing its role in coagulation, as well as recent advances in its treatment, including the use of recombinant Factor IX concentrates, the extension of its half-life by PEGylation and gene therapy. Factor IX is produced mainly by hepatocytes and, once activated by the FVIIa-FT complex, forms the tenase complex, which is essential for factor X activation. Mutations in the FIX gene disrupt this activation, causing severe forms of the disease. Current treatments, such as recombinant factor IX concentrates and approaches to prolong its half-life, have significantly improved the management of the disease. However, the management of factor IX inhibitors and musculoskeletal complications remains a challenge. In conclusion, although haemophilia B is a rare disease, recent therapeutic innovations have enabled significant advances in its management, with a marked improvement in patients' quality of life. The prospects offered by gene therapy and new prophylactic strategies point to more durable, personalised treatments.
Titre : Le facteur IX de la coagulation : rôle dans l'hémostase et applications Auteur : Ikhrichi Houda Rapporteur : Professeur MASRAR Azlarab. Mots-clés : Coagulation, facteur IX, hémophilie B, thérapie génique, FIX recombinants à demi-vie allongée, PEGylation. Le facteur IX est un acteur clé de la cascade de coagulation, essentiel à la formation du caillot sanguin. Lorsqu'il est défectueux, en raison de mutations génétiques, il entraîne un déficit en facteur IX, responsable de l'hémophilie B. Cette pathologie rare, mais sérieuse, fait l'objet d'une étude détaillant son rôle dans la coagulation ainsi que les progrès récents dans son traitement, incluant l'usage de concentrés recombinants de facteur IX, l'allongement de sa demi-vie via la PEGylation et la thérapie génique. Le facteur IX est produit principalement par les hépatocytes et, une fois activé par le complexe FVIIa-FT, il forme le complexe tenase qui est essentiel à l'activation du facteur X. Les mutations du gène FIX perturbent cette activation, causant des formes graves de la maladie. Les traitements actuels, tels que les concentrés recombinants de facteur IX et les approches de prolongation de sa demi-vie, ont considérablement amélioré la prise en charge de la maladie. Cependant, la gestion des inhibiteurs du facteur IX et des complications musculo-squelettiques reste un défi. En conclusion, si l'hémophilie B est une maladie rare, les innovations thérapeutiques récentes ont permis des avancées significatives dans son traitement, avec une amélioration notable de la qualité de vie des patients. Les perspectives offertes par la thérapie génique et les nouvelles stratégies prophylactiques laissent entrevoir des traitements plus durables et personnalisés.
العنوان: العامل التاسع في التخثر: دوره في التجلط والتطبيقات المؤلف : اخريشي هدى المراجع : البروفسورمسرار عز العرب الكلمات الرئيسية : التخثر، العامل التاسع، الهيموفيليا ب، العالج الجيني، المثبطات ،تقنيات الربط، العامل التاسع دو نصف العمر الطويل يعد العامل التاسع من العناصر األساسية في سلسلة التجلط، وهو ضروري لتشكيل الجلطة الدموية. عندما يكون غير فعال بسبب الطفرات الجينية، يؤدي ذلك إلى نقص العامل التاسع، مما يسبب الهيموفيليا ب. هذه الحالة المرضية النادرة ولكن الخطيرة هي موضوع دراسة توضح دورها في التجلط باإلضافة إلى التقدمات الحديثة في عالجها، بما في ذلك استخدام .المركزات المعاد تصنيعها من العامل التاسع، وزيادة نصف عمره عبر تقنيات الربط والعالج الجيني ، فإنه يشكل مركب FT-FVIIa يتم إنتاج العامل التاسع بشكل رئيسي بواسطة خاليا الكبد، وعند تنشيطه بواسطة مركب إلى تعطيل هذا التنشيط، مما يسبب أشكاًًل FIX" تناس" الذي يعد ضروريًا لتنشيط العامل العاشر. تؤدي الطفرات في جين شديدة من المرض. لقد ح ّسنت العالجات الحالية، مثل المركزات المعاد تصنيعها من العامل التاسع واستراتيجيات تمديد .نصف عمره، بشكل كبير إدارة المرض. ومع ذلك، تظل إدارة ما نعات العامل التاسع والمضاعفات العضلية الهيكلية تحديًا في الختام، وعلى الرغم من أن الهيموفيليا ب هي مرض نادر، فإن اًلبتكارات العالجية الحديثة قد أدت إلى تقدمات هامة في عالجها، مع تحسين ملحوظ في جودة حياة المرضى. وتترك اآلفاق التي تقدمها العالجات الجينية واًلستراتيجيات .الوقائية الجديدة مجاًًل لعالجات أكثر ديمومة وشخصية |
LE FACTEUR IX DE LA COAGULATION:PLACE EN HEMOSTASE ET APPLICATIONS [texte imprimé] / IKHRICHI HOUDA; D: MASRAR AZLARAB; J: JEAIDI ANASS*;ZAHID HAFID*;; ;; P: BENKIRANE SOUAD . - 2025. ISSN : M0042025 | Mots-clés : | Coagulation Coagulation التخثر Facteur IX Factor IX العامل التاسع Hémophilie B Hemophilia B الهيموفيليا ب FIX recombinants à demi-vie allongée Recombinant FIX with extended half-life العامل التاسع دو نصف العمر الطويل PEGylation PEGylation تقنيات الربط | | Résumé : | Title : Coagulation factor IX: role in haemostasis and applications Author : IKHRICHI Houda Rapporteur: Professor MASRAR Azlarab. Keywords: Coagulation, Factor IX, Haemophilia B, Gene therapy, Inhibitors, PEGylation, FIX recombinant extended half-life. Factor IX is a key player in the coagulation cascade, essential for the formation of blood clots. When defective due to genetic mutations, it leads to Factor IX deficiency, responsible for haemophilia B. This rare but serious pathology is the subject of a study detailing its role in coagulation, as well as recent advances in its treatment, including the use of recombinant Factor IX concentrates, the extension of its half-life by PEGylation and gene therapy. Factor IX is produced mainly by hepatocytes and, once activated by the FVIIa-FT complex, forms the tenase complex, which is essential for factor X activation. Mutations in the FIX gene disrupt this activation, causing severe forms of the disease. Current treatments, such as recombinant factor IX concentrates and approaches to prolong its half-life, have significantly improved the management of the disease. However, the management of factor IX inhibitors and musculoskeletal complications remains a challenge. In conclusion, although haemophilia B is a rare disease, recent therapeutic innovations have enabled significant advances in its management, with a marked improvement in patients' quality of life. The prospects offered by gene therapy and new prophylactic strategies point to more durable, personalised treatments.
Titre : Le facteur IX de la coagulation : rôle dans l'hémostase et applications Auteur : Ikhrichi Houda Rapporteur : Professeur MASRAR Azlarab. Mots-clés : Coagulation, facteur IX, hémophilie B, thérapie génique, FIX recombinants à demi-vie allongée, PEGylation. Le facteur IX est un acteur clé de la cascade de coagulation, essentiel à la formation du caillot sanguin. Lorsqu'il est défectueux, en raison de mutations génétiques, il entraîne un déficit en facteur IX, responsable de l'hémophilie B. Cette pathologie rare, mais sérieuse, fait l'objet d'une étude détaillant son rôle dans la coagulation ainsi que les progrès récents dans son traitement, incluant l'usage de concentrés recombinants de facteur IX, l'allongement de sa demi-vie via la PEGylation et la thérapie génique. Le facteur IX est produit principalement par les hépatocytes et, une fois activé par le complexe FVIIa-FT, il forme le complexe tenase qui est essentiel à l'activation du facteur X. Les mutations du gène FIX perturbent cette activation, causant des formes graves de la maladie. Les traitements actuels, tels que les concentrés recombinants de facteur IX et les approches de prolongation de sa demi-vie, ont considérablement amélioré la prise en charge de la maladie. Cependant, la gestion des inhibiteurs du facteur IX et des complications musculo-squelettiques reste un défi. En conclusion, si l'hémophilie B est une maladie rare, les innovations thérapeutiques récentes ont permis des avancées significatives dans son traitement, avec une amélioration notable de la qualité de vie des patients. Les perspectives offertes par la thérapie génique et les nouvelles stratégies prophylactiques laissent entrevoir des traitements plus durables et personnalisés.
العنوان: العامل التاسع في التخثر: دوره في التجلط والتطبيقات المؤلف : اخريشي هدى المراجع : البروفسورمسرار عز العرب الكلمات الرئيسية : التخثر، العامل التاسع، الهيموفيليا ب، العالج الجيني، المثبطات ،تقنيات الربط، العامل التاسع دو نصف العمر الطويل يعد العامل التاسع من العناصر األساسية في سلسلة التجلط، وهو ضروري لتشكيل الجلطة الدموية. عندما يكون غير فعال بسبب الطفرات الجينية، يؤدي ذلك إلى نقص العامل التاسع، مما يسبب الهيموفيليا ب. هذه الحالة المرضية النادرة ولكن الخطيرة هي موضوع دراسة توضح دورها في التجلط باإلضافة إلى التقدمات الحديثة في عالجها، بما في ذلك استخدام .المركزات المعاد تصنيعها من العامل التاسع، وزيادة نصف عمره عبر تقنيات الربط والعالج الجيني ، فإنه يشكل مركب FT-FVIIa يتم إنتاج العامل التاسع بشكل رئيسي بواسطة خاليا الكبد، وعند تنشيطه بواسطة مركب إلى تعطيل هذا التنشيط، مما يسبب أشكاًًل FIX" تناس" الذي يعد ضروريًا لتنشيط العامل العاشر. تؤدي الطفرات في جين شديدة من المرض. لقد ح ّسنت العالجات الحالية، مثل المركزات المعاد تصنيعها من العامل التاسع واستراتيجيات تمديد .نصف عمره، بشكل كبير إدارة المرض. ومع ذلك، تظل إدارة ما نعات العامل التاسع والمضاعفات العضلية الهيكلية تحديًا في الختام، وعلى الرغم من أن الهيموفيليا ب هي مرض نادر، فإن اًلبتكارات العالجية الحديثة قد أدت إلى تقدمات هامة في عالجها، مع تحسين ملحوظ في جودة حياة المرضى. وتترك اآلفاق التي تقدمها العالجات الجينية واًلستراتيجيات .الوقائية الجديدة مجاًًل لعالجات أكثر ديمومة وشخصية |
|
Accueil
Affiner la recherche Faire une suggestionLE FACTEUR IX DE LA COAGULATION:PLACE EN HEMOSTASE ET APPLICATIONS / IKHRICHI HOUDA
