| Titre : | HEMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE : MOYENS DIAGNOSTIQUES ET PRISE EN CHARGE THERAPEUTIQUE. | | Type de document : | thèse | | Auteurs : | Othmane ADLA, Auteur | | Année de publication : | 2024 | | Langues : | Français (fre) | | Mots-clés : | Hémoglobinurie paroxystique nocturne molécules GPI CD55 CD59 aplasie
médullaire Cytométrie en flux Eculizumab | | Résumé : | L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une affection rare des cellules souches
hématopoïétique, résultant d'une mutation somatique acquise du gène PIG-A. Il en résulte un
blocage de la synthèse des molécules d’ancrage du glycophosphatidylinositol (GPI),
responsables de la fixation de nombreuses protèines à la surface cellulaire. Parmi celles-ci,
figurent le CD59 et le CD55, des protéines qui inhibent le complément et qui entravent
normalement la formation finale du complexe d'attaque membranaire (CAM).
Ce travail va mettre le point sur les dernières avancées en matière de physiopathologie, de
diagnostic biologique et de traitements actuels de l'HPN.
La triade clinique classique associe une hémolyse intravasculaire, une hypoplasie médullaire
de degré variable et des thromboses.
La cytométrie en flux est la principale méthode de diagnostic et de suivi de l'HPN.
Le facteur pronostique majeur de l’HPN reste la survenue de complications
thromboemboliques, de localisations souvent atypiques : veines du système porte (syndrome de
Budd-Chiari) et cérébrales, qui est responsable de la morbidité et de la mortalité significatives
chez les patients concernés.
Sur le plan thérapeutique, l’eculizumab, un anticorps monoclonal dirigé contre la partie C5 du
complément est le traitement de choix pour les patients présentant des manifestations sévères
de l’HPN. En cas de forme aplasique, une greffe de cellules souches allogénique à partir d'un
donneur géno-identique ou un traitement immunosuppresseur est envisagé en l'absence de
donneur familial | | Numéro (Thèse ou Mémoire) : | M1582024 | | Président : | AZLARAB MASRAR | | Directeur : | SOUAD BENKIRANE | | Juge : | ANASS JEAIDI | | Juge : | HAFID ZAHID |
HEMOGLOBINURIE PAROXYSTIQUE NOCTURNE : MOYENS DIAGNOSTIQUES ET PRISE EN CHARGE THERAPEUTIQUE. [thèse] / Othmane ADLA, Auteur . - 2024. Langues : Français ( fre) | Mots-clés : | Hémoglobinurie paroxystique nocturne molécules GPI CD55 CD59 aplasie
médullaire Cytométrie en flux Eculizumab | | Résumé : | L'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) est une affection rare des cellules souches
hématopoïétique, résultant d'une mutation somatique acquise du gène PIG-A. Il en résulte un
blocage de la synthèse des molécules d’ancrage du glycophosphatidylinositol (GPI),
responsables de la fixation de nombreuses protèines à la surface cellulaire. Parmi celles-ci,
figurent le CD59 et le CD55, des protéines qui inhibent le complément et qui entravent
normalement la formation finale du complexe d'attaque membranaire (CAM).
Ce travail va mettre le point sur les dernières avancées en matière de physiopathologie, de
diagnostic biologique et de traitements actuels de l'HPN.
La triade clinique classique associe une hémolyse intravasculaire, une hypoplasie médullaire
de degré variable et des thromboses.
La cytométrie en flux est la principale méthode de diagnostic et de suivi de l'HPN.
Le facteur pronostique majeur de l’HPN reste la survenue de complications
thromboemboliques, de localisations souvent atypiques : veines du système porte (syndrome de
Budd-Chiari) et cérébrales, qui est responsable de la morbidité et de la mortalité significatives
chez les patients concernés.
Sur le plan thérapeutique, l’eculizumab, un anticorps monoclonal dirigé contre la partie C5 du
complément est le traitement de choix pour les patients présentant des manifestations sévères
de l’HPN. En cas de forme aplasique, une greffe de cellules souches allogénique à partir d'un
donneur géno-identique ou un traitement immunosuppresseur est envisagé en l'absence de
donneur familial | | Numéro (Thèse ou Mémoire) : | M1582024 | | Président : | AZLARAB MASRAR | | Directeur : | SOUAD BENKIRANE | | Juge : | ANASS JEAIDI | | Juge : | HAFID ZAHID |
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