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ENJEUX ET PERSPECTIVES DE LA THERAPIE GENIQUE DANS LE TRAITEMENT DE L’HEMOPHILIE A / AZIZ MOHAMED AYMANE

Public ISBD Titre : ENJEUX ET PERSPECTIVES DE LA THERAPIE GENIQUE DANS LE TRAITEMENT DE L’HEMOPHILIE A Type de document : thèse Auteurs : AZIZ MOHAMED AYMANE, Auteur Année de publication : 2023 Langues : Français (fre) Mots-clés : Hémophilie  Coagulation  Vecteurs  Thérapie génique  Hemophilia  Coagulation  Vectors  Gene Therapy  اﻟﺘﺨﺜﺮ  اﻟﻨﺎﻗﻼت  اﻟﻌﻼج اﻟﺠﯿﻨﻲ  اﻟﮭﯿﻤﻮﻓﯿﻠﯿﺎ Résumé : Notre thèse explore les perspectives et les enjeux de la thérapie génique dans le traitement de l'hémophilie A, une maladie hémorragique génétique due à un déficit en facteur VIII de la coagulation. Le mécanisme de coagulation physiologique, complexe, est perturbé en l'absence ou en diminution du facteur VIII, traduisant le phénotype hémorragique caractéristique de l’hémophilie A. Cette recherche examine les avancées récentes dans le domaine de la thérapie génique et son application spécifique à l'hémophilie A. Elle évalue également les résultats des essais cliniques récents et les bénéfices potentiels de la thérapie génique par rapport aux traitements conventionnels. Les perspectives abordées comprennent les différentes stratégies et vecteurs utilisés pour délivrer le gène du facteur VIII. Les enjeux discutés incluent les risques de cette approche novatrice liés à l'efficacité à long terme, à la sécurité et à la réponse immunitaire. Malgré ces défis, la thérapie génique représente une révolution potentielle dans le traitement de l'hémophilie A, et les chercheurs travaillent activement à surmonter ces obstacles pour ouvrir de nouvelles perspectives thérapeutiques. Numéro (Thèse ou Mémoire) : M5452023 Président : Mohamed OUKABLI Directeur : BELMEKKI Abdelkader Juge : Hafid ZAHID Juge : Hicham EL ANNAZ Juge : Mohamed Rida TAGAJDID ; Tarek DENDANE ENJEUX ET PERSPECTIVES DE LA THERAPIE GENIQUE DANS LE TRAITEMENT DE L’HEMOPHILIE A [thèse] / AZIZ MOHAMED AYMANE, Auteur . - 2023. Langues : Français (fre) Mots-clés : Hémophilie  Coagulation  Vecteurs  Thérapie génique  Hemophilia  Coagulation  Vectors  Gene Therapy  اﻟﺘﺨﺜﺮ  اﻟﻨﺎﻗﻼت  اﻟﻌﻼج اﻟﺠﯿﻨﻲ  اﻟﮭﯿﻤﻮﻓﯿﻠﯿﺎ Résumé : Notre thèse explore les perspectives et les enjeux de la thérapie génique dans le traitement de l'hémophilie A, une maladie hémorragique génétique due à un déficit en facteur VIII de la coagulation. Le mécanisme de coagulation physiologique, complexe, est perturbé en l'absence ou en diminution du facteur VIII, traduisant le phénotype hémorragique caractéristique de l’hémophilie A. Cette recherche examine les avancées récentes dans le domaine de la thérapie génique et son application spécifique à l'hémophilie A. Elle évalue également les résultats des essais cliniques récents et les bénéfices potentiels de la thérapie génique par rapport aux traitements conventionnels. Les perspectives abordées comprennent les différentes stratégies et vecteurs utilisés pour délivrer le gène du facteur VIII. Les enjeux discutés incluent les risques de cette approche novatrice liés à l'efficacité à long terme, à la sécurité et à la réponse immunitaire. Malgré ces défis, la thérapie génique représente une révolution potentielle dans le traitement de l'hémophilie A, et les chercheurs travaillent activement à surmonter ces obstacles pour ouvrir de nouvelles perspectives thérapeutiques. Numéro (Thèse ou Mémoire) : M5452023 Président : Mohamed OUKABLI Directeur : BELMEKKI Abdelkader Juge : Hafid ZAHID Juge : Hicham EL ANNAZ Juge : Mohamed Rida TAGAJDID ; Tarek DENDANE

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M5452023	WA	Thèse imprimé	Unité des Thèses et Mémoires	ThèsesMéd2023	Disponible

HÉMOPHILIE ET PATHOLOGIES CARDIOVASCULAIRES / GHARBAOUI YOUNES

Public ISBD Titre : HÉMOPHILIE ET PATHOLOGIES CARDIOVASCULAIRES Type de document : thèse Auteurs : GHARBAOUI YOUNES, Auteur Année de publication : 2023 Langues : Français (fre) Mots-clés : Hémophilie  Pathologies cardiovasculaires  Hémostase  Facteurs de coagulation  Facteurs de risque cardiovasculaire  Hemophilia  cardiovascular pathologies  hemostasis  coagulation factors  cardiovascular risk factors  اﻟﮭﯿﻤﻮﻓﯿﻠﯿﺎ  أﻣﺮاض اﻟﻘﻠﺐ واﻷوﻋﯿﺔ اﻟﺪﻣﻮﯾﺔ  اﻹرﻗﺎء  ﻋﻮاﻣﻞ اﻟﺘﺨﺜﺮ  ﻋﻮاﻣﻞ اﻟﺨﻄﺮ اﻟﻘﻠﺒﯿﺔ اﻟﻮﻋﺎﺋﯿﺔ Résumé : Objectif : Mettre le point sur l’hémophilie et les pathologies cardiovasculaires L'hémophilie A et B sont des troubles congénitaux de la coagulation caractérisés par l'absence ou la déficience en FVIII ou en FIX, respectivement. Les données actuelles estiment que plus de 1 125 000 hommes sont atteints de cette maladie; 418 000 d'entre eux ont une version sévère de la maladie. La thérapie de remplacement de facteur a été l'étalon-or pour la prophylaxie et le traitement des complications hémorragiques. Cependant, l’administration intraveineuse régulière et le développement d'inhibiteurs, ont fait naître le besoin de la recherche d'options thérapeutiques alternatives qui se sont avérées utiles pour contrôler les saignements. L'hémophilie est causée par une mutation dans l'un des gènes qui donnent les instructions pour la fabrication des protéines du facteur de coagulation nécessaire à la formation d'un caillot sanguin. Le diagnostic comprend des tests de dépistage et des tests de facteur de coagulation. Les tests de dépistage sont des analyses de sang qui indiquent si le sang coagule correctement. Avec l’augmentation de l’espérance de vie des hémophiles suite à l’amélioration de la prise en charge de ce trouble de coagulation, de nouvelles maladies surgissent chez cette population particulière, notamment les pathologies cardiovasculaires (AVC, IDM, FA). Jusqu’à présent, les rapports de la littérature concernant l’effet de l’hémophilie sur l’apparition de pathologies cardiovasculaires restent contradictoires. La prise en charge des maladies cardiovasculaires chez les patients hémophiles est complexe et nécessite un équilibre précis entre la coagulation et l'anticoagulation. Les approches publiées dans la littérature sont hétérogènes, ce qui rend difficile l'élaboration de lignes directrices solides et motive de continuer et d’approfondir la recherche dans ce domaine. Numéro (Thèse ou Mémoire) : P1072023 Président : Azlarab MASRAR Directeur : Souad BENKIRANE Juge : Anass JEAIDI Juge : Hafid ZAHID HÉMOPHILIE ET PATHOLOGIES CARDIOVASCULAIRES [thèse] / GHARBAOUI YOUNES, Auteur . - 2023. Langues : Français (fre) Mots-clés : Hémophilie  Pathologies cardiovasculaires  Hémostase  Facteurs de coagulation  Facteurs de risque cardiovasculaire  Hemophilia  cardiovascular pathologies  hemostasis  coagulation factors  cardiovascular risk factors  اﻟﮭﯿﻤﻮﻓﯿﻠﯿﺎ  أﻣﺮاض اﻟﻘﻠﺐ واﻷوﻋﯿﺔ اﻟﺪﻣﻮﯾﺔ  اﻹرﻗﺎء  ﻋﻮاﻣﻞ اﻟﺘﺨﺜﺮ  ﻋﻮاﻣﻞ اﻟﺨﻄﺮ اﻟﻘﻠﺒﯿﺔ اﻟﻮﻋﺎﺋﯿﺔ Résumé : Objectif : Mettre le point sur l’hémophilie et les pathologies cardiovasculaires L'hémophilie A et B sont des troubles congénitaux de la coagulation caractérisés par l'absence ou la déficience en FVIII ou en FIX, respectivement. Les données actuelles estiment que plus de 1 125 000 hommes sont atteints de cette maladie; 418 000 d'entre eux ont une version sévère de la maladie. La thérapie de remplacement de facteur a été l'étalon-or pour la prophylaxie et le traitement des complications hémorragiques. Cependant, l’administration intraveineuse régulière et le développement d'inhibiteurs, ont fait naître le besoin de la recherche d'options thérapeutiques alternatives qui se sont avérées utiles pour contrôler les saignements. L'hémophilie est causée par une mutation dans l'un des gènes qui donnent les instructions pour la fabrication des protéines du facteur de coagulation nécessaire à la formation d'un caillot sanguin. Le diagnostic comprend des tests de dépistage et des tests de facteur de coagulation. Les tests de dépistage sont des analyses de sang qui indiquent si le sang coagule correctement. Avec l’augmentation de l’espérance de vie des hémophiles suite à l’amélioration de la prise en charge de ce trouble de coagulation, de nouvelles maladies surgissent chez cette population particulière, notamment les pathologies cardiovasculaires (AVC, IDM, FA). Jusqu’à présent, les rapports de la littérature concernant l’effet de l’hémophilie sur l’apparition de pathologies cardiovasculaires restent contradictoires. La prise en charge des maladies cardiovasculaires chez les patients hémophiles est complexe et nécessite un équilibre précis entre la coagulation et l'anticoagulation. Les approches publiées dans la littérature sont hétérogènes, ce qui rend difficile l'élaboration de lignes directrices solides et motive de continuer et d’approfondir la recherche dans ce domaine. Numéro (Thèse ou Mémoire) : P1072023 Président : Azlarab MASRAR Directeur : Souad BENKIRANE Juge : Anass JEAIDI Juge : Hafid ZAHID

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P1072023	WA	Thèse imprimé	Unité des Thèses et Mémoires	ThèsesPharm2023	Disponible