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ENJEUX ET PERSPECTIVES DE LA THERAPIE GENIQUE DANS LE TRAITEMENT DE L’HEMOPHILIE A / AZIZ MOHAMED AYMANE
Titre : ENJEUX ET PERSPECTIVES DE LA THERAPIE GENIQUE DANS LE TRAITEMENT DE L’HEMOPHILIE A Type de document : thèse Auteurs : AZIZ MOHAMED AYMANE, Auteur Année de publication : 2023 Langues : Français (fre) Mots-clés : Hémophilie Coagulation Vecteurs Thérapie génique Hemophilia Coagulation Vectors Gene Therapy اﻟﺘﺨﺜﺮ اﻟﻨﺎﻗﻼت اﻟﻌﻼج اﻟﺠﯿﻨﻲ اﻟﮭﯿﻤﻮﻓﯿﻠﯿﺎ Résumé : Notre thèse explore les perspectives et les enjeux de la thérapie génique dans le
traitement de l'hémophilie A, une maladie hémorragique génétique due à un déficit en
facteur VIII de la coagulation. Le mécanisme de coagulation physiologique, complexe,
est perturbé en l'absence ou en diminution du facteur VIII, traduisant le phénotype
hémorragique caractéristique de l’hémophilie A.
Cette recherche examine les avancées récentes dans le domaine de la thérapie
génique et son application spécifique à l'hémophilie A. Elle évalue également les
résultats des essais cliniques récents et les bénéfices potentiels de la thérapie génique
par rapport aux traitements conventionnels. Les perspectives abordées comprennent
les différentes stratégies et vecteurs utilisés pour délivrer le gène du facteur VIII.
Les enjeux discutés incluent les risques de cette approche novatrice liés à
l'efficacité à long terme, à la sécurité et à la réponse immunitaire. Malgré ces défis, la
thérapie génique représente une révolution potentielle dans le traitement de
l'hémophilie A, et les chercheurs travaillent activement à surmonter ces obstacles pour
ouvrir de nouvelles perspectives thérapeutiques.Numéro (Thèse ou Mémoire) : M5452023 Président : Mohamed OUKABLI Directeur : BELMEKKI Abdelkader Juge : Hafid ZAHID Juge : Hicham EL ANNAZ Juge : Mohamed Rida TAGAJDID ; Tarek DENDANE ENJEUX ET PERSPECTIVES DE LA THERAPIE GENIQUE DANS LE TRAITEMENT DE L’HEMOPHILIE A [thèse] / AZIZ MOHAMED AYMANE, Auteur . - 2023.
Langues : Français (fre)
Mots-clés : Hémophilie Coagulation Vecteurs Thérapie génique Hemophilia Coagulation Vectors Gene Therapy اﻟﺘﺨﺜﺮ اﻟﻨﺎﻗﻼت اﻟﻌﻼج اﻟﺠﯿﻨﻲ اﻟﮭﯿﻤﻮﻓﯿﻠﯿﺎ Résumé : Notre thèse explore les perspectives et les enjeux de la thérapie génique dans le
traitement de l'hémophilie A, une maladie hémorragique génétique due à un déficit en
facteur VIII de la coagulation. Le mécanisme de coagulation physiologique, complexe,
est perturbé en l'absence ou en diminution du facteur VIII, traduisant le phénotype
hémorragique caractéristique de l’hémophilie A.
Cette recherche examine les avancées récentes dans le domaine de la thérapie
génique et son application spécifique à l'hémophilie A. Elle évalue également les
résultats des essais cliniques récents et les bénéfices potentiels de la thérapie génique
par rapport aux traitements conventionnels. Les perspectives abordées comprennent
les différentes stratégies et vecteurs utilisés pour délivrer le gène du facteur VIII.
Les enjeux discutés incluent les risques de cette approche novatrice liés à
l'efficacité à long terme, à la sécurité et à la réponse immunitaire. Malgré ces défis, la
thérapie génique représente une révolution potentielle dans le traitement de
l'hémophilie A, et les chercheurs travaillent activement à surmonter ces obstacles pour
ouvrir de nouvelles perspectives thérapeutiques.Numéro (Thèse ou Mémoire) : M5452023 Président : Mohamed OUKABLI Directeur : BELMEKKI Abdelkader Juge : Hafid ZAHID Juge : Hicham EL ANNAZ Juge : Mohamed Rida TAGAJDID ; Tarek DENDANE Réservation
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Code barre Cote Support Localisation Section Disponibilité M5452023 WA Thèse imprimé Unité des Thèses et Mémoires ThèsesMéd2023 Disponible HÉMOPHILIE ET PATHOLOGIES CARDIOVASCULAIRES / GHARBAOUI YOUNES
Titre : HÉMOPHILIE ET PATHOLOGIES CARDIOVASCULAIRES Type de document : thèse Auteurs : GHARBAOUI YOUNES, Auteur Année de publication : 2023 Langues : Français (fre) Mots-clés : Hémophilie Pathologies cardiovasculaires Hémostase Facteurs de coagulation Facteurs de risque cardiovasculaire Hemophilia cardiovascular pathologies hemostasis coagulation factors cardiovascular risk factors اﻟﮭﯿﻤﻮﻓﯿﻠﯿﺎ أﻣﺮاض اﻟﻘﻠﺐ واﻷوﻋﯿﺔ اﻟﺪﻣﻮﯾﺔ اﻹرﻗﺎء ﻋﻮاﻣﻞ اﻟﺘﺨﺜﺮ ﻋﻮاﻣﻞ اﻟﺨﻄﺮ اﻟﻘﻠﺒﯿﺔ اﻟﻮﻋﺎﺋﯿﺔ Résumé : Objectif : Mettre le point sur l’hémophilie et les pathologies cardiovasculaires
L'hémophilie A et B sont des troubles congénitaux de la coagulation caractérisés par l'absence
ou la déficience en FVIII ou en FIX, respectivement. Les données actuelles estiment que plus de 1 125
000 hommes sont atteints de cette maladie; 418 000 d'entre eux ont une version sévère de la maladie.
La thérapie de remplacement de facteur a été l'étalon-or pour la prophylaxie et le traitement des
complications hémorragiques. Cependant, l’administration intraveineuse régulière et le développement
d'inhibiteurs, ont fait naître le besoin de la recherche d'options thérapeutiques alternatives qui se sont
avérées utiles pour contrôler les saignements. L'hémophilie est causée par une mutation dans l'un des
gènes qui donnent les instructions pour la fabrication des protéines du facteur de coagulation
nécessaire à la formation d'un caillot sanguin. Le diagnostic comprend des tests de dépistage et des
tests de facteur de coagulation. Les tests de dépistage sont des analyses de sang qui indiquent si le
sang coagule correctement.
Avec l’augmentation de l’espérance de vie des hémophiles suite à l’amélioration de la prise en
charge de ce trouble de coagulation, de nouvelles maladies surgissent chez cette population
particulière, notamment les pathologies cardiovasculaires (AVC, IDM, FA). Jusqu’à présent, les
rapports de la littérature concernant l’effet de l’hémophilie sur l’apparition de pathologies
cardiovasculaires restent contradictoires. La prise en charge des maladies cardiovasculaires chez les
patients hémophiles est complexe et nécessite un équilibre précis entre la coagulation et
l'anticoagulation. Les approches publiées dans la littérature sont hétérogènes, ce qui rend difficile
l'élaboration de lignes directrices solides et motive de continuer et d’approfondir la recherche dans ce
domaine.Numéro (Thèse ou Mémoire) : P1072023 Président : Azlarab MASRAR Directeur : Souad BENKIRANE Juge : Anass JEAIDI Juge : Hafid ZAHID HÉMOPHILIE ET PATHOLOGIES CARDIOVASCULAIRES [thèse] / GHARBAOUI YOUNES, Auteur . - 2023.
Langues : Français (fre)
Mots-clés : Hémophilie Pathologies cardiovasculaires Hémostase Facteurs de coagulation Facteurs de risque cardiovasculaire Hemophilia cardiovascular pathologies hemostasis coagulation factors cardiovascular risk factors اﻟﮭﯿﻤﻮﻓﯿﻠﯿﺎ أﻣﺮاض اﻟﻘﻠﺐ واﻷوﻋﯿﺔ اﻟﺪﻣﻮﯾﺔ اﻹرﻗﺎء ﻋﻮاﻣﻞ اﻟﺘﺨﺜﺮ ﻋﻮاﻣﻞ اﻟﺨﻄﺮ اﻟﻘﻠﺒﯿﺔ اﻟﻮﻋﺎﺋﯿﺔ Résumé : Objectif : Mettre le point sur l’hémophilie et les pathologies cardiovasculaires
L'hémophilie A et B sont des troubles congénitaux de la coagulation caractérisés par l'absence
ou la déficience en FVIII ou en FIX, respectivement. Les données actuelles estiment que plus de 1 125
000 hommes sont atteints de cette maladie; 418 000 d'entre eux ont une version sévère de la maladie.
La thérapie de remplacement de facteur a été l'étalon-or pour la prophylaxie et le traitement des
complications hémorragiques. Cependant, l’administration intraveineuse régulière et le développement
d'inhibiteurs, ont fait naître le besoin de la recherche d'options thérapeutiques alternatives qui se sont
avérées utiles pour contrôler les saignements. L'hémophilie est causée par une mutation dans l'un des
gènes qui donnent les instructions pour la fabrication des protéines du facteur de coagulation
nécessaire à la formation d'un caillot sanguin. Le diagnostic comprend des tests de dépistage et des
tests de facteur de coagulation. Les tests de dépistage sont des analyses de sang qui indiquent si le
sang coagule correctement.
Avec l’augmentation de l’espérance de vie des hémophiles suite à l’amélioration de la prise en
charge de ce trouble de coagulation, de nouvelles maladies surgissent chez cette population
particulière, notamment les pathologies cardiovasculaires (AVC, IDM, FA). Jusqu’à présent, les
rapports de la littérature concernant l’effet de l’hémophilie sur l’apparition de pathologies
cardiovasculaires restent contradictoires. La prise en charge des maladies cardiovasculaires chez les
patients hémophiles est complexe et nécessite un équilibre précis entre la coagulation et
l'anticoagulation. Les approches publiées dans la littérature sont hétérogènes, ce qui rend difficile
l'élaboration de lignes directrices solides et motive de continuer et d’approfondir la recherche dans ce
domaine.Numéro (Thèse ou Mémoire) : P1072023 Président : Azlarab MASRAR Directeur : Souad BENKIRANE Juge : Anass JEAIDI Juge : Hafid ZAHID Réservation
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Code barre Cote Support Localisation Section Disponibilité P1072023 WA Thèse imprimé Unité des Thèses et Mémoires ThèsesPharm2023 Disponible LA PREVALENCE DES FACTEURS DE RISQUE CARDIOVASCULAIRE CHEZ LES PATIENTS HEMOPHILES / LAMTAI MOUAD
Titre : LA PREVALENCE DES FACTEURS DE RISQUE CARDIOVASCULAIRE CHEZ LES PATIENTS HEMOPHILES Type de document : thèse Auteurs : LAMTAI MOUAD, Auteur Année de publication : 2024 Langues : Français (fre) Mots-clés : Hémophilie Facteurs de risque cardiovasculaire Interventions
de santé ciblées Hemophilia cardiovascular risk factors targeted health interventions الهيموفيليا عواملخطرالقلبواألوعية التدخالت الصحية المستهدفةRésumé : Introduction : Les facteurs de risque cardiovasculaire peuvent varier considérablement en
fonction de la génétique, de l'alimentation, du mode de vie et des facteurs socio-économiques
propres à chaque région ou culture. Des preuves substantielles et des résultats de recherche
suggèrent que les personnes atteintes d'hémophilie présentent un profil cardiovasculaire moins
favorable par rapport à la population générale. Ainsi, l'objectif de cette étude était d'évaluer le
profil cardiovasculaire de ces patients et de le comparer à celui de la population générale.
Matériel et Méthode : Cette étude a inclus les patients atteints d’hémophilie âgés de ≥18 ans
recevant les soins au centre de traitement de l’hémophilie, situé dans le service d’urgence
médicale hospitalière de l'Hôpital universitaire Ibn Sina à Rabat, au Maroc. Le score de
Framingham a été appliqué pour estimer le risque de maladies cardiovasculaires sur 10 ans chez
les patients âgés de ≥30 ans. La prévalence des facteurs de risque cardiovasculaire a été
déterminée et comparée à celle des hommes de même âge dans la population générale
marocaine. Étant donné la petite taille de la population des patients hémophiles, un test du Chi
carré χ2 2 à 1 degré de liberté a été utilisé et la disparité entre les fréquences observées a été
examinée avec un intervalle de confiance de 95 %.
Résultats : Quarante patients atteints d’hémophilie ont été inclus, dont 78 % avaient une
hémophilie A. L'âge moyen était de 34 ± 12 ans. 60% des hémophiles étaient des fumeurs actifs
et 20 % étaient des alcooliques. La prévalence de l'hypertension artérielle systémique, du
diabète sucré, du surpoids-obésité (indice de masse corporelle ≥ 25 kg/m2), de
l'hypertriglycéridémie (triglycérides ≥ 150 mg/dl) et de l'hypo-HDLémie (< 40 mg/dl) était
respectivement de 38 %, 10 %, 42,5 %, 10 % et 25 %. Le score médian de Framingham était
de 8,8 % [IQR ; 2,75-15], avec 48 % ayant un score≥ 10 %. Comparés aux hommes du même
âge dans la population générale marocaine, les hémophiles présentaient une prévalence plus
élevée de facteurs de risque cardiovasculaire : 2 fois plus de tabagisme actif (60 % contre 29 %
; P < 0,0001), et 8 fois plus d'alcoolisme (20 % contre 2,5 % ; P < 0,0001), une activité physique
3,7 fois plus faible (57 % contre 15,3 % ; P < 0,0001), une hypertension 1.5 fois plus élevée (38
% contre 23.7 % ; P < 0,03), et 3,8 fois plus de prédiabète (28 % contre 8 % ; P < 0,0001).
Conclusion : Cette étude met en évidence une augmentation considérable des facteurs de risque
cardiovasculaire chez les patients hémophilies au Maroc, soulignant la nécessité d'interventions
de santé ciblées et de modifications du mode de vie dans cette population.Numéro (Thèse ou Mémoire) : M0752024 Président : Redouane ABOUQUAL Directeur : Jihane BELAYACHI Juge : Mohammed CHERTI Juge : Mohamed EL KHORASSANI Juge : Rhita BENNIS NECHBA LA PREVALENCE DES FACTEURS DE RISQUE CARDIOVASCULAIRE CHEZ LES PATIENTS HEMOPHILES [thèse] / LAMTAI MOUAD, Auteur . - 2024.
Langues : Français (fre)
Mots-clés : Hémophilie Facteurs de risque cardiovasculaire Interventions
de santé ciblées Hemophilia cardiovascular risk factors targeted health interventions الهيموفيليا عواملخطرالقلبواألوعية التدخالت الصحية المستهدفةRésumé : Introduction : Les facteurs de risque cardiovasculaire peuvent varier considérablement en
fonction de la génétique, de l'alimentation, du mode de vie et des facteurs socio-économiques
propres à chaque région ou culture. Des preuves substantielles et des résultats de recherche
suggèrent que les personnes atteintes d'hémophilie présentent un profil cardiovasculaire moins
favorable par rapport à la population générale. Ainsi, l'objectif de cette étude était d'évaluer le
profil cardiovasculaire de ces patients et de le comparer à celui de la population générale.
Matériel et Méthode : Cette étude a inclus les patients atteints d’hémophilie âgés de ≥18 ans
recevant les soins au centre de traitement de l’hémophilie, situé dans le service d’urgence
médicale hospitalière de l'Hôpital universitaire Ibn Sina à Rabat, au Maroc. Le score de
Framingham a été appliqué pour estimer le risque de maladies cardiovasculaires sur 10 ans chez
les patients âgés de ≥30 ans. La prévalence des facteurs de risque cardiovasculaire a été
déterminée et comparée à celle des hommes de même âge dans la population générale
marocaine. Étant donné la petite taille de la population des patients hémophiles, un test du Chi
carré χ2 2 à 1 degré de liberté a été utilisé et la disparité entre les fréquences observées a été
examinée avec un intervalle de confiance de 95 %.
Résultats : Quarante patients atteints d’hémophilie ont été inclus, dont 78 % avaient une
hémophilie A. L'âge moyen était de 34 ± 12 ans. 60% des hémophiles étaient des fumeurs actifs
et 20 % étaient des alcooliques. La prévalence de l'hypertension artérielle systémique, du
diabète sucré, du surpoids-obésité (indice de masse corporelle ≥ 25 kg/m2), de
l'hypertriglycéridémie (triglycérides ≥ 150 mg/dl) et de l'hypo-HDLémie (< 40 mg/dl) était
respectivement de 38 %, 10 %, 42,5 %, 10 % et 25 %. Le score médian de Framingham était
de 8,8 % [IQR ; 2,75-15], avec 48 % ayant un score≥ 10 %. Comparés aux hommes du même
âge dans la population générale marocaine, les hémophiles présentaient une prévalence plus
élevée de facteurs de risque cardiovasculaire : 2 fois plus de tabagisme actif (60 % contre 29 %
; P < 0,0001), et 8 fois plus d'alcoolisme (20 % contre 2,5 % ; P < 0,0001), une activité physique
3,7 fois plus faible (57 % contre 15,3 % ; P < 0,0001), une hypertension 1.5 fois plus élevée (38
% contre 23.7 % ; P < 0,03), et 3,8 fois plus de prédiabète (28 % contre 8 % ; P < 0,0001).
Conclusion : Cette étude met en évidence une augmentation considérable des facteurs de risque
cardiovasculaire chez les patients hémophilies au Maroc, soulignant la nécessité d'interventions
de santé ciblées et de modifications du mode de vie dans cette population.Numéro (Thèse ou Mémoire) : M0752024 Président : Redouane ABOUQUAL Directeur : Jihane BELAYACHI Juge : Mohammed CHERTI Juge : Mohamed EL KHORASSANI Juge : Rhita BENNIS NECHBA Réservation
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Titre : LA PRISE EN CHARGE THERAPEUTIQUE DES HEMOPHILES Type de document : thèse Auteurs : Ouassima EL YOUSFI, Auteur Année de publication : 2022 Langues : Français (fre) Mots-clés : Hémophile Hémorragie Traitement Suivi Éducation Hemophilia hemophiliac hemorrhage medication treatment Follow-up Education الناعور مرضى الناعور النزیف -الأدویة العلاج المراقبة التعلیم Résumé : L'hémophilie est un trouble hémorragique héréditaire récessif lié" au chromosome X". C'est
une maladie relativement rare, causée par une déficience en facteur de coagulation VIII
(hémophilie A) ou facteur IX (hémophilie B). Son diagnostic doit être posé lors des
saignements spontanés, en particulier dans les tissus mous ou les articulations, des
hémorragies excessives post-traumatiques ou au moment d'actes chirurgicaux et un
allongement de TCA.
Le diagnostic positif de cette anomalie se base essentiellement sur le dosage du f VIII et F IX.
Cette maladie peut entraîner de nombreuses complications affectant surtout le système
musculo-squelettique et les articulations. Elles risquent de mettre enjeu le pronostic
fonctionnel et vital de patient d'où la nécessité d'une prise en charge urgente et adapté.
La prise en charge thérapeutique de l'hémophilie se base sur l'amélioration continue de la
qualité de vie des patients. Elle s'occupe du parcours des soins, de suivi, d'une bonne
observance et éducation du patient et de sa famille afin de garantir un meilleur recouvrement.
Quoique notre pays ait réalisé de grands progrès sur le plan des soins et de la prise en charge
des hémophiles ces dernières années, l'hémophilie continue à représenter un véritable défi.Numéro (Thèse ou Mémoire) : P0392022 Président : Azlarab MASRAR Directeur : Abdelkader BELMEKKI Juge : Hicham EL ANNAZ Juge : Tarek DENDANE Juge : Rachid ABILKASSEM LA PRISE EN CHARGE THERAPEUTIQUE DES HEMOPHILES [thèse] / Ouassima EL YOUSFI, Auteur . - 2022.
Langues : Français (fre)
Mots-clés : Hémophile Hémorragie Traitement Suivi Éducation Hemophilia hemophiliac hemorrhage medication treatment Follow-up Education الناعور مرضى الناعور النزیف -الأدویة العلاج المراقبة التعلیم Résumé : L'hémophilie est un trouble hémorragique héréditaire récessif lié" au chromosome X". C'est
une maladie relativement rare, causée par une déficience en facteur de coagulation VIII
(hémophilie A) ou facteur IX (hémophilie B). Son diagnostic doit être posé lors des
saignements spontanés, en particulier dans les tissus mous ou les articulations, des
hémorragies excessives post-traumatiques ou au moment d'actes chirurgicaux et un
allongement de TCA.
Le diagnostic positif de cette anomalie se base essentiellement sur le dosage du f VIII et F IX.
Cette maladie peut entraîner de nombreuses complications affectant surtout le système
musculo-squelettique et les articulations. Elles risquent de mettre enjeu le pronostic
fonctionnel et vital de patient d'où la nécessité d'une prise en charge urgente et adapté.
La prise en charge thérapeutique de l'hémophilie se base sur l'amélioration continue de la
qualité de vie des patients. Elle s'occupe du parcours des soins, de suivi, d'une bonne
observance et éducation du patient et de sa famille afin de garantir un meilleur recouvrement.
Quoique notre pays ait réalisé de grands progrès sur le plan des soins et de la prise en charge
des hémophiles ces dernières années, l'hémophilie continue à représenter un véritable défi.Numéro (Thèse ou Mémoire) : P0392022 Président : Azlarab MASRAR Directeur : Abdelkader BELMEKKI Juge : Hicham EL ANNAZ Juge : Tarek DENDANE Juge : Rachid ABILKASSEM Réservation
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